ACTUALIZARE Terapia CAR-T, testată la clinica Mayo, oferă speranță pacienților cu sindromul persoanei rigide
O echipă de neurologi de la Clinica Mayo din Statele Unite a raportat rezultate promițătoare ale unei terapii experimentale cu celule CAR-T pentru tratamentul sindromului persoanei rigide, o afecțiune autoimună rară care o afectează și pe cântăreața Celine Dion. În cadrul unui studiu clinic, pacienții cu dificultăți majore de deplasare au înregistrat îmbunătățiri semnificative, reușind să se întoarcă la serviciu și să își reia hobby-urile.
Cercetarea, realizată în colaborare cu specialiști de la Clinica Mayo, a fost publicată pe 9 noiembrie 2026 în revista medicală JAMA Neurology.
Studiul a inclus 26 de adulți diagnosticați cu sindromul persoanei rigide, care nu răspunseseră suficient de bine la tratamentele imunologice anterioare.
După administrarea unei singure doze de terapie CAR-T, cercetătorii au observat îmbunătățiri semnificative ale mobilității și ale capacității pacienților de a desfășura activități cotidiene.
Sindromul persoanei rigide (SPS) este o afecțiune neurologică autoimună rară care afectează sistemul nervos central, provocând rigiditate musculară progresivă, spasme dureroase și dificultăți importante de deplasare.
În formele severe, pacienții pot avea nevoie de ajutor pentru activități de bază precum mersul sau îngrijirea personală, iar spasmele pot fi declanșate de zgomote neașteptate, atingeri sau emoții puternice.
Nu există în prezent un tratament care să vindece definitiv această afecțiune. Medicamentele disponibile pot contribui la ameliorarea simptomelor și la controlul reacției imunitare, dar nu opresc întotdeauna evoluția bolii.
Cântăreața Celine Dion a făcut public diagnosticul în decembrie 2022, explicând că boala îi afectează inclusiv vocea și capacitatea de a desfășura activități obișnuite, fiind nevoită să își întrerupă parțial aparițiile și concertele.
Tratamentul investigat se bazează pe terapia cu celule CAR-T, o tehnologie utilizată deja în tratamentul anumitor tipuri de cancer, în special al celor de sânge. Procedura presupune recoltarea celulelor T, modificarea lor genetică în laborator și reintroducerea în organism.
Celulele modificate primesc receptori speciali pentru a identifica și elimina celulele implicate în apariția bolii. În cazul sindromului persoanei rigide, terapia urmărește eliminarea celulelor B care participă la reacția autoimună și producerea anticorpilor asociați afecțiunii, cu obiectivul reechilibrării sistemului imunitar.
Pacienții incluși în studiu au primit o singură administrare a terapiei mivocabtagene autoleucel, cunoscută și sub denumirea de miv-cel.
Jonathan Walden, unul dintre pacienți, ajunsese în situația de a avea nevoie de ajutorul familiei pentru a merge și pentru activități cotidiene. După tratament, a reușit să se întoarcă la serviciu și să își reia pasiunile.
„Pot merge la muncă în fiecare zi. Pot face tot ce făceam înainte. Merg la vânătoare, pot merge la pescuit”, a povestit acesta.
O altă pacientă, Shari St Germain, se confrunta cu crampe musculare severe, dificultăți de mers și căderi provocate de rigiditate. După tratament, starea sa s-a îmbunătățit considerabil, reușind să meargă timp de șapte minute pe banda de alergare, un moment pe care l-a descris ca fiind unul dintre cele mai emoționante.
„Mă simt din ce în ce mai bine în fiecare zi”, a spus pacienta.
Dr. Anastasia Zekeridou, neurolog și cercetător la Clinica Mayo, a declarat că amploarea îmbunătățirilor observate a fost surprinzătoare.
Potrivit acesteia, tratamentele existente pot ameliora simptomele, însă este mult mai rar ca pacienții să își recapete nivelul de funcționare anterior. Este nevoie de monitorizare pe o perioadă mai lungă pentru a stabili dacă beneficiile se mențin.
Dr. Sean Pittock, șeful departamentului de neurologie de la Clinica Mayo, consideră că rezultatele ar putea deschide noi direcții de cercetare pentru alte afecțiuni neurologice autoimne, în cazul cărora opțiunile terapeutice sunt limitate.
Deși rezultatele sunt promițătoare, cercetătorii atrag atenția că terapia CAR-T nu reprezintă încă un tratament consacrat pentru sindromul persoanei rigide. Studiul a fost de fază a doua, fără grup de control, iar perioada mediană de monitorizare a fost de aproximativ șase luni și jumătate.
Tratamentul a fost considerat în general bine tolerat, deși au existat și reacții adverse grave asociate, gestionate medical. Cercetătorii continuă monitorizarea pentru a evalua siguranța și durabilitatea rezultatelor.
Rezultatele au fost considerate încurajătoare de echipa medicală, mai ales prin amploarea îmbunătățirilor funcționale observate la unii participanți.
Unii pacienți, care aveau dificultăți majore de deplasare și nu mai puteau desfășura activități obișnuite, au reușit chiar să se întoarcă la serviciu și să își reia hobby-urile după administrarea tratamentului.
Descoperirea aduce dovezi suplimentare privind utilitatea terapiilor CAR-T dincolo de tratamentul cancerului, oferind speranță persoanelor cu boli neurologice provocate de dereglări ale sistemului imunitar, pentru care opțiunile de tratament sunt limitate.
Medicii speră să redau independența pacienților care au avut puține opțiuni de control al bolii, deși sunt necesare cercetări suplimentare înainte de aplicarea largă a tratamentului.
Rezultatele au atras atenția specialiștilor internaționali și au fost relatate de surse precum The Guardian, subliniind impactul potențial asupra vieții pacienților.
Obiectivul tratamentului este reechilibrarea sistemului imunitar și reducerea atacului asupra sistemului nervos, prin eliminarea celulelor implicate în reacția autoimmună.
Terapia cu celule CAR-T, utilizată inițial împotriva unor forme de cancer, implică recoltarea celulelor imunitare ale pacientului, care sunt modificate pentru a recunoaște și elimina celulele responsabile de apariția afecțiunii.
La unii pacienți, îmbunătăirile au fost suficiente pentru a-i readuce la activități pe care crezuseră că nu le vor mai face niciodată.
Dr. Anastasia Zekeridou a subliniat că rezultatele sunt preliminare și că următorul pas este stabilirea dacă beneficiile tratamentului se mențin pe termen lung.
Cercetătorii avertizează că mai sunt multe aspecte de investigat, inclusiv durata efectelor, iar rezultatele nu constituie un leac pentru sindromul persoanei rigide.
Cântăreața Celine Dion a anunțat în decembrie 2022 că a fost diagnosticată cu această boală. Într-un mesaj video, artista a mărturisit că afecțiunea îi influențează fiecare aspect al vieții, inclusiv vocea, din cauza spasmelor musculare.
Yasmin Sheikh, reprezentantă a organizației britanice Anthony Nolan, a evaluat că descoperirea aduce dovezi suplimentare privind utilitatea terapiilor CAR-T dincolo de tratamentul cancerului.
Deși sunt necesare cercetări suplimentare înainte de aplicarea largă, medicii speră să redau independența pacienților care au avut puține opțiuni de control al bolii.
ACTUALIZARE Clinica Mayo testează terapia CAR-T, inovatoare pentru sindromul persoanei rigide
O echipă de neurologi de la Clinica Mayo din Statele Unite a testat terapia cu celule CAR-T, utilizată inițial împotriva unor forme de cancer, pentru tratarea sindromului persoanei rigide (SPS), o boală autoimună rară de care suferă și cântăreața Céline Dion. Rezultatele studiului, publicate în revista medicală JAMA Neurology, au fost încurajatoare: la unii pacienți, îmbunătățirile au fost suficient de mari pentru a-i readuce la activități de care crezuseră că au renunțat definitiv.
În prezent, nu există un tratament care să vindecă definitiv sindromul persoanei rigide. Medicamentele disponibile pot ameliora simptomele și pot contribui la controlul reacției imunitare, dar nu opresc întotdeauna evoluția bolii.
„Ceea ce ne-a impresionat cel mai mult a fost gradul de îmbunătățire pe care l-am observat la unii pacienți”, a declarat dr. Anastasia Zekeridou, neurolog și cercetător la Clinica Mayo din Rochester. Ea a subliniat că, deși tratamentele existente pot ameliora simptomele, este rar să vezi pacienți care își recapătă nivelul anterior de funcționalitate. „Aceste rezultate preliminare sunt foarte încurajatoare, iar întrebarea cheie acum este dacă aceste îmbunătățiri se vor menține în timp”, a adăugat medicul.
Jonathan Walden, un participant la studiu care ajunsese să aibă nevoie de ajutor familial pentru mers și activități cotidiene, și-a recăpătat independența după terapia CAR-T, revenind la serviciu. „Pot merge la muncă în fiecare zi. Pot face tot ce făceam înainte. Merg la vânătoare, pot merge la pescuit. Nu am mai avut niciun episod de când am primit tratamentul”, a relatat acesta. Acesta este un fragment de citat menținut în contextul declarațiilor pacienților.
Dr. Sean Pitlock, șeful departamentului de neurologie de la Clinica Mayo, consideră că rezultatele deschid o nouă direcție în tratarea bolilor neurologice autoimune. „Terapia CAR-T a transformat deja tratamentul unor forme de cancer, iar acum începem să vedem potențialul său și în bolile neurologice autoimune”, a explicat el. El a menționat că îmbunătățirile la pacienții cu sindromul persoanei rigide oferă speranță și persoanelor cu alte boli neurologice provocate de dereglări ale sistemului imunitar, pentru care opțiunile de tratament sunt limitate.
Céline Dion a anunțat în decembrie 2022 că a fost diagnosticată cu sindromul persoanei rigide. Într-un mesaj video, artista a mărturisit că afecțiunea îi influențează fiecare aspect al vieții, inclusiv vocea, din cauza spasmelor musculare.
O echipă de neurologi de la Mayo Clinic, Statele Unite, a testat o terapie cu celule CAR-T, utilizată inițial împotriva unor forme de cancer, pentru tratamentul sindromului persoanei rigide, o boală autoimună rară cu care a fost diagnosticată și cântăreața Celine Dion. Procedura implică recoltarea celulelor imunitare ale pacientului, numite limfocite T, care sunt modificate pentru a recunoaște și elimina celulele responsabile de apariția afecțiunii. Studiul, publicat în revista JAMA Neurology, a oferit rezultate încurajatoare: la unii pacienți, îmbunătățirile au fost suficiente pentru a-i readuce la activități pe care crezuseră că nu le vor mai face niciodată. Dr. Anastasia Zekeridou, neurolog și cercetător la Mayo Clinic, a declarat că, deși tratamentele existente pot ameliora simptomele, rar se observă pacienți care revin la nivelul de funcționare anterior. Ceea ce i-a impresionat cel mai mult a fost gradul de îmbunătățire al unor pacienți. Medicul a subliniat că rezultatele sunt preliminare și că următorul pas este stabilirea dacă beneficiile tratamentului se mențin pe termen lung. Jonathan Walden, participant la studiu, care necesita ajutor familial pentru mers și activități de zi cu zi, și-a recăpătat independența după terapia CAR-T, revenind la serviciu. „Pot să merg la muncă în fiecare zi. Pot să fac tot ce făceam înainte. Merg la vânătoare, merg la pescuit. Nu am mai avut niciun episod de când am primit tratamentul”, a povestit pacientul. Altc pacientă, Shari St Germain, suferea de crampe musculare severe, rigiditate și dificultăți de mers. Tratamentul i-a adus schimbări importante, reușind să meargă pe banda de alergare. „Într-o zi, după tratament, m-am trezit și mi-am spus că mă simt foarte bine, așa că m-am dus să merg pe bandă. Soțul meu a venit în fugă pentru că plângeam și m-a întrebat dacă sunt bine. I-am spus: «Tocmai am mers șapte minute pe banda de alergare»”, a relatat aceasta. Shari St Germain a precizat că se simte din ce în ce mai bine de la o zi la alta, iar activitățile simple, care anterior păreau imposibile, au redevenit parte a vieții sale. Dr. Sean Pitluck, șeful departamentului de neurologie de la Mayo Clinic, consideră că rezultatele deschid o nouă direcție în tratarea bolilor neurologice autoimune. „Terapia CAR-T a transformat deja tratamentul unor forme de cancer, iar acum începem să vedem potențialul său și în bolile neurologice autoimune”, a explicat medicul. Potrivit acestuia, îmbunătățirile la pacienții cu sindromul persoanei rigide oferă speranță și persoanelor cu alte boli neurologice provocate de dereglări ale sistemului imunitar, pentru care opțiunile de tratament sunt limitate. Cercetătorii avertizează că mai sunt multe aspecte de investigat, inclusiv durata efectelor, iar rezultatele nu constituie un leac pentru sindromul persoanei rigide. Celine Dion a anunțat în decembrie 2022 că a fost diagnosticată cu această boală. Într-un mesaj video, artista a mărturisit că afecțiunea îi influențează fiecare aspect al vieții, inclusiv vocea, din cauza spasmele musculare. Yasmin Sheikh, reprezentantă a organizației britanice Anthony Nolan, a evaluat că descoperirea aduce dovezi suplimentare privind utilitatea terapiilor CAR-T dincolo de tratamentul cancerului. Deși sunt necesare cercetări suplimentare înainte de aplicarea largă, medicii speră să redau independența pacienților care au avut puține opțiuni de control al bolii. Rezultatele au atras atenția specialiștilor internaționali și au fost relatate de surse precum The Guardian, subliniind impactul potențial asupra vieții pacienților.