Novartis a anunțat că va abandona dezvoltarea pelacarsenului, un medicament injectabil experimental destinat combaterii bolilor cardiovasculare asociate aterosclerozei. Decizia vine după publicarea completă a rezultatelor studiului de fază 3 Lp(a)HORIZON, prezentat la sesiunile științifice ale Asociației Americane pentru Inimă (AHA) din Chicago și publicat simultan în New England Journal of Medicine. Compania elvețiană va menține activă doar o singură cercetare de etapă intermediară pentru a evalua dacă pelacarsenul poate încetini calcificarea valvei aortice, o afecțiune distinctă de boala cardiovasculară aterosclerotică.
Studiul Lp(a)HORIZON a inclus peste 8.300 de pacienți cu boală cardiovasculară preexistentă și niveluri crescute de lipoprotein(a) [Lp(a)]. Rezultatele au arătat că tratamentul cu pelacarsen a redus nivelul Lp(a) cu aproximativ 78%. Cu toate acestea, după o perioadă de urmărire de aproape cinci ani, nu s-a înregistrat nicio diferență semnificativă în incidența evenimentelor cardiovasculare majore între grupul care a primit medicamentul și cel care a primit placebo. Rata combinată de infarct, accident vascular cerebral și deces cardiovascular a fost de 12,3% la pacienții tratați cu pelacarsen, comparativ cu 12,1% la cei care au primit placebo, studiul fiind descris de cercetători ca fiind „complet neutr”.
Lp(a) este un factor de risc cardiovascular moștenit genetic, asociat cu acumularea de plăci arteriale și coagularea sângelui. Spre deosebire de LDL-colesterol, nivelul său nu scade semnificativ prin modificări ale stilului de viață, cum ar fi dieta sau exercițiul fizic, sau prin statine. Studiul a fost considerat de mult timp un moment crucial în dezvoltarea medicinei preventive, deoarece s-a presupus că eliminarea acestui particula ar oferi un nou pilon în prevenția bolilor de inimă, în special pentru cei aproximativ 20% din populația globală care prezintă niveluri genetice ridicate ale Lp(a).
Rezultatele studiului Lp(a)HORIZON nu infirmă rolul Lp(a) ca factor de risc cardiovascular, ci indică faptul că simpla reducere a nivelului său prin pelacarsen nu a fost suficientă pentru a preveni evenimentele cardiovasculare în populația studiată. Alți cercetători evaluează în prezent molecule din clase diferite, care ar putea oferi opțiuni terapeutice noi. În cazul valorilor crescute ale Lp(a), medicii recomandă actualmente un control strict al tuturor celorlalți factori de risc (LDL-colesterol, tensiune arterială, glicemie, fumat), stabilirea unor ținte terapeutice mai ambițioase pentru LDL și testarea rudelor de gradul I, deoarece nivelurile ridicate pot apărea la mai mulți membri ai aceleiași familii.